CRISPR/Cas9による生体内での遺伝子修復

[Okazaki yoshihisa]

大変重要な論文のご紹介ありがとうございます。

静脈内1回投与で副作用なし。

衝撃的です。

おそらく、他の様々な疾患に適応されていくと思われます。

[Okazaki yoshihisa]

阪大医学部生のころ、公衆衛生実習で『遺伝子治療について』アンケートしました。

まだ、20世紀末の頃。

帰ってきたアンケートで印象に残ってる答え：遺伝子治療は頭の悪い人々の考えることです。との答えが印象に残っている。

あの当時、皆に否定されたな。数学科の恩師の先生も否定的だった。。。。

世の中、一寸先は闇だ。。。。

[Okazaki yoshihisa]

原論文は読めてないのですが、肝細胞にCRISPRをデリバリーするのは、ｍRNAでしょうか？

脂質膜に包まれた？

[Okazaki yoshihisa]

確認しました。

mRNAを脂質二重膜で包んだキャリアを静脈内投与ですね。

しかし、DDS技術の進歩も目を見張るものがあります。

[20210628更新] CRISPR/Cas9 KOによるヒト遺伝病in vivo治療の第1相試験始まる - NEJMに中間報告 : crisp_bio (blog.jp)

[大須賀覚]

岡崎先生、コメントをありがとうございます。

ご指摘のように、この研究ではDDSの技術も入っております。

DDS＋CRISPRというのも現実的に臨床で使うレベルにきていると感じます。

[Okazaki yoshihisa]

それにしても、この治療法、興味深いですね。

ｍRNAという“化学物質”に担わせた“情報”さえ細胞内にデリバリーできれば、

細胞＝自然のオートマトン＝フォン・ノイマンマシン内の“天然の自己組織化・組み立て工場”を使って、

“薬”が製造され“治療”が実行されるわけです。。。

いやーー。

ジェネシス・マシンですね。生命って！！

[投稿者]

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